Sponsor: Alynlam
Transthyretine amyloidose gekenmerkt door cardiomyopathie (ATTR-CM) ontstaat doordat het eiwit transthyretine uiteen valt in losse stukjes (monomeren) die aan elkaar gaan plakken en amyloïd vormen, de afzettingen in het hart leiden tot hartfalen. Vutrisiran remt de productie van het transthyretine eiwit in de lever. De HELIOS B studie is een fase 3 gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multi-center studie gevolgd door een open label extension om de effectiviteit en de veiligheid van vustrisiran in patiënten met ATTR-CM te beoordelen.
Studyteam:
Name Investigator: prof. dr. P. van der Meer
Name sub-investigator: drs. A.Tubben